Nowe leki W TU

Leki i metody lecznicze.

Re: Nowe leki W TU

Postprzez maja » N lut 09, 2014 11:03

Nie bede tu cytowac calych artykulow (wiele z nich w niemiecko lub angielsko jezycznej wersji) Poczytajcie o dr.Bihari i leku o nazwie Naltrexon (jego roli w chorobach autoimmun.)Postaram sie o tym porozmawiac z moimi lekarzami,jesli do was to przemawia zrobcie to tez.
Jesli po dziurki w nosie siedzisz w szambie, nie wolno Ci opuszczac glowy...
maja
lokator
lokator
 
Posty: 128
Dołączył(a): N sty 19, 2014 14:27
Lokalizacja: Hamburg

Postprzez » N lut 09, 2014 11:03

 

Re: Nowe leki W TU

Postprzez ibiza13 » Pt mar 23, 2018 09:29

Belimumab w leczeniu twardziny układowej

Belimumab jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym klasy IgG , wytwarzanym metodą rekombinacji DNA, wiążącym się specyficznie z rozpuszczalnym białkiem BLyS, hamując w ten sposób jego aktywność biologiczną. Białko BLyS bierze udział w aktywacji, różnicowaniu i przeżyciu limfocytów B.Obserwowano zwiększone stężenia tego białka w surowicy pacjentów z twardziną układową, ponadto korelowały one z rozległością zmian skórnych.

Opublikowano wyniki jednośrodkowego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo, randomizowanego badania klinicznego, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność belimumabu w populacji pacjentów z wczesną uogólnioną postacią twardziny układowej.
W trwającym 52 tygodnie badaniu wzięło udział 20 chorych leczonych mykofenolanem mofetilu (do 2g/dobę), zrandomizowanych w stosunku 1:1 do ramienia otrzymującego placebo lub belimumab (10mg/kg m.c. i.v., 3 podania co 2 tyg., następnie co 4 tygodnie). W obu obserwowanych ramionach badania odnotowano zmniejszenie zajęcia skóry oceniane wskaźnikiem Rodnana (mRSS). W ramieniu stosującym belimumab wyjściowo ze średniej wartości 27 do 18 (P = 0.039), a w stosującym placebo z 28 do 21 (P = 0.023). Chociaż średnia zmiana wskaźnika mRSS była większa wśród przyjmujących belimumab (-10 vs -3), nie uzyskano istotności statystycznej (pierwotny punkt końcowy badania). Nie obserwowano różnic w częstości działań niepożądanych (w tym powikłań infekcyjnych) pomiędzy grupami. Wartości FVC o raz DLCO pozostały stabilne w trakcie trwania badania.
Interesujące są ponadto wyniki wpływu leczenia na ekspresję genów w badanych grupach chorych. Wykazano, że odpowiedź kliniczna na belimumab, związana była ze zmniejszeniem ekspresji genów o profilu związanym z włóknieniem (kolagen, ECM, TGFb/TGFbR), natomiast w ramieniu otrzymującym placebo nie obserwowano istotnych zmian (mimo, że stosowany był tej grupie mykofenolan mofetilu). Analiza histopatologiczna bioptatów skóry wykazała zmniejszenie nasilenia zmian u większości badanych w obu analizowanych grupach, jednak nie wykazano istotnych różnic pomiędzy nimi.

źródło: http://www.termedia.pl
"Życie jest albo wielką przygodą, albo niczym." - Helen Keller
W pracy robię TO, a w domu TO

Obrazek
Avatar użytkownika
ibiza13
Administrator
Administrator
 
Posty: 2226
Dołączył(a): N lip 25, 2010 09:06
Lokalizacja: Słupsk/Szczecin

Re: Nowe leki W TU

Postprzez ibiza13 » Cz cze 14, 2018 11:52

Zastosowanie plazmaferezy u chorych z twardziną układową

Plazmafereza lecznicza może znaleźć zastosowanie w leczeniu szczególnych postaci klinicznych twardziny układowej, gdyż w dotychczasowych opisach jej zastosowania w przeważającej części przypadków odnotowywano poprawę w zakresie typowych objawów choroby.
Niestety aktualnie nie wiemy, którzy pacjenci mogą odnieść największą korzyść z takiej metody leczenia. Plazmafereza, co warto podkreślić jest związana z niskim ryzykiem powikłań, a koszt terapii w odniesieniu do innych metod leczenia obecnie stosowanych w reumatologii jest akceptowalny.
Plazmafereza lecznicza (therapeutic plasma exchange; TPE) polega na oddzieleniu osocza chorego wraz z czynnikami patogennymi. Podczas filtracji z krwi usuwane są białka o dużej masie cząsteczkowej albuminy przeciwciała, białka monoklonalne, kompleksy immunologiczne, składowe i produkty aktywacji układu dopełniacza, cytokiny, związki toksyczne. Osocze zastępowane jest płynem substytucyjnym w skład którego wchodzą albuminy, krystaloidy, osocze świeżo mrożone . Przeprowadzony proces plazmaferezy ma działanie immunomodulacyjne. Zmianę proporcji przeciwciała/antygeny, usuwanie mediatorów zapalnych ma wpływ na stymulację limfocytów. TPE znajduje zastosowanie w leczeniu chorób o podłożu autoimmunologicznym, wśród wskazań jest 150 jednostek chorobowych, które zostały uporządkowane w czterech kategoriach, z uwzględnieniem dowodów na skuteczność i zasadność przeprowadzenia takiej procedury. Kategoria pierwsza oznacza, iż w tym wskazaniu jest to standardowe leczenie z wyboru w uzasadnionych klinicznie przypadkach. Twardzina układowa zaliczana jest do kategorii trzeciej, ponieważ rola plazmaferezy w terapii tej choroby nie jest jasna, a decyzję odnośnie jej zastosowania należy rozważać indywidualnie. TPE jest zabiegiem obarczonym znacznymi kosztami, ale jest bezpieczna, poważne powikłania (zagrażające życiu) występują rzadko <1%.
Dokonano systematycznego przeglądu piśmiennictwa w poszukiwaniu informacji o korzyściach i ryzyku związanych z zastosowaniem plazmaferezy u chorych na twardzinę układową. Wśród 46 publikacji nie było żadnego randomizowanego badania klinicznego. W 21 zastosowano więcej niż jedną metodę terapeutyczną, stąd ocena efektywności plazmaferezy nie była jednoznaczna. Spośród pozostałych 25 tylko 10 spełniało kryteria badań wysokiej jakości.
Po przeprowadzonym leczeniu odnotowywano poprawę w zakresie zmian skórnych (u 2/3 pacjentów), obserwowano także poprawę w zakresie mikrokrążenia w postaci ustąpienia objawu Raynauda (nawet na wiele miesięcy) oraz gojenia się owrzodzeń palców (również takich, które dotychczas były oporne na inne metody leczenia). Autorzy pracy szeroko analizowali potencjalne mechanizmy działania plazmaferezy na mikrokrążenie, ale przedstawione przez nich hipotezy muszą zostać potwierdzone w kolejnych badaniach.
Szczególną uwagę poświęcono przypadkom niepowodzenia leczenia po przeprowadzonych TPE. Brak skuteczności u niektórych chorych mógł wynikać z późnego włączenia takiej terapii (wieloletni przebieg ciężkiej uogólnionej postaci twardziny układowej, chorzy z rozpoznaniem kryzy nerkowej, gdzie początkowo uzyskano poprawę, ale ostatecznie leczenia zakończyło się niepowodzeniem). Trudności w prowadzeniu leczenia wynikały również z braku możliwości uzyskania dostępu żylnego.

TPE jest uznawana za drogą procedurę, koszt przeprowadzenia jednego zabiegu oszacowano na 1200$. Gdy jednak koszty te zestawiono z wydatkami związanymi z leczeniem biologicznym (w skali roku) oraz leczeniem immunoglobulinami, to procedury TPE (w przeliczeniu 12-18 procedur /rok) - wypadły najkorzystniej.

Źródlo: http://www.termedia.pl
"Życie jest albo wielką przygodą, albo niczym." - Helen Keller
W pracy robię TO, a w domu TO

Obrazek
Avatar użytkownika
ibiza13
Administrator
Administrator
 
Posty: 2226
Dołączył(a): N lip 25, 2010 09:06
Lokalizacja: Słupsk/Szczecin

Re: Nowe leki W TU

Postprzez ibiza13 » Cz cze 21, 2018 12:40

Lenabasum obiecujący lek w sklerodermii

Lenabasum może być obiecującą opcją leczenia w sklerodermii, wyniszczającej chorobie autoimmunologicznej. Najnowsze wyniki badania nad lenabasum przedstawił w Amsterdamie główny badacz Robert Spiera z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku podczas kongresu Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi 2018.
Lenabasum ma korzystny profil bezpieczeństwa i jest dobrze tolerowany przez pacjentów, którzy desperacko potrzebują bezpiecznych i skutecznych terapii, szczególnie tych, które nie są immunosupresyjne.
Istnieje kilka czynników spowalniających progresję sklerodermii, ale nie ma standardowej terapii dla tej choroby. Objawy twardziny układowej obejmują stwardnienie skóry, zmiany w pigmentacji skóry, bóle stawów, refluks żołądkowo-przełykowy i zespół jelita drażliwego. Schorzenie może prowadzić, między innymi, do choroby Raynauda, zespołu Sjögrena, zwłóknienia płuc, niewydolności nerek oraz choroby płuc, serca i nerek.
W poprzednim badaniu II fazy podwójnie zaślepionej, kontrolowanej próbie z placebo (NCT02465437) lenabasum, wyniki wykazały bezpieczeństwo, tolerancję i korzyści kliniczne u pacjentów z rozproszonym podtypem skóry. Doustna, syntetyczna, nieimmunosupresyjna mała cząsteczka - selektywny agonista receptora kanabinoidowego typu 2 - aktywuje rozkład wrodzonej odpowiedzi immunologicznej. Aby lepiej ocenić wyniki, badacze zapisali 36 z 38 kwalifikujących się pacjentów z badania fazy II w rozszerzeniu otwartym. Pomiędzy jednym i drugim badaniem nastąpiła przerwa wynosząca od 5 do 56 tygodni i w tym okresie pacjentom nie podawano lenabasum. Uczestnicy rozszerzenia otrzymywali lenabasum 20 mg dwa razy dziennie. Średni wynik we wskaźniku łączonych odpowiedzi w stwardnieniu rozsianym układowym (CRISS) poprawił się o 56% od początku badania fazy II. Podczas rozszerzania otwartego średnia wynik Physician Global Assessment zmniejszył się o 0,9. Pięćdziesiąt procent pacjentów uzyskało odpowiedź CRISS na poziomie 95%. Spośród 36 uczestników badania 33 zgłaszało zdarzenia niepożądane, w tym jeden pacjent zgłosił kryzys nerkowy. Najczęściej występującymi były infekcje górnych dróg oddechowych (22%), zakażenia dróg moczowych (14%), biegunka (11%), owrzodzenie skóry (11%) i łagodne zawroty głowy (8%). Wyniki badania klinicznego fazy III lenabasum (NCT03398837) spodziewane są w 2020 roku.

źródło http://www.termedia.pl
"Życie jest albo wielką przygodą, albo niczym." - Helen Keller
W pracy robię TO, a w domu TO

Obrazek
Avatar użytkownika
ibiza13
Administrator
Administrator
 
Posty: 2226
Dołączył(a): N lip 25, 2010 09:06
Lokalizacja: Słupsk/Szczecin

Re: Nowe leki W TU

Postprzez Rafalski » Wt lip 03, 2018 13:47

Nowy lek na bazie kannabinoidów spowalnia fibrozy, blokuje zapalenie we wczesnej fazie twardziny.
Zespół badawczy opracował lek oparty na kanabinoidach, który stymuluje nie tylko jeden, ale dwa receptory, które uważa się za zaangażowane w rozwój zwłóknienia w twardzinie skóry. Lek, VCE-004.8, zapobiegał tworzeniu się miofibroblastów sprzyjających włóknieniu w hodowli i zatrzymywał zmiany zwłóknieniowe w mysim modelu zwłóknienia skóry. Wyniki tych badań przedklinicznych, choć na wczesnym etapie, są obiecujące i mogą prowadzić do nowej terapii SSc.

Naukowcy coraz częściej zdają sobie sprawę, że receptor PPAR-γ bierze udział w procesach zapalnych, a leki stymulujące receptor mogą zapobiegać stanom zapalnym i zwłóknieniu w mysim modelu zwłóknienia skóry. PPAR-γ jest aktywowany przez kannabinoidy, które z kolei również wykazują modulację rozwoju włóknienia.

Zespół z Uniwersytetu w Kordobie , Hiszpania, opracowali lek, który kieruje PPAR-y i receptor kannabinoidowy CB 2 . Receptory kanabinoidowe są, jak sama nazwa wskazuje, celami konopi indyjskich. Chociaż działanie psychotropowe leku pośredniczy kannabinoidowego CB 1 receptora CB 2 receptora wywołuje efekty przeciwzapalne bez wpływu procesów umysłowych.

Badanie " kannabinoid chinol VCE-004.8 łagodzi twardzinę indukowaną bleomycyną i wywiera silne działanie przeciwzwłóknieniowe za pośrednictwem szlaków aktywowanych przez proliferatory peroksysomów i CB2 " wykazało, że lek blokował działanie czynnika TGF-β, kluczowego mediatora rozwoju zwłóknienia, spowolnienia produkcji kolagenu i transformacji fibroblastów do miofibroblastów wywołujących choroby.

Ponieważ te efekty zostały zbadane w hodowanych komórkach, zespół kontynuował testowanie, czy lek może wpływać na procesy fibrotyczne w mysim modelu zwłóknienia skóry. Naukowcy po raz pierwszy wstrzyknęli bleomycynę w skórę myszy - popularny sposób wywoływania rozwoju zwłóknienia przypominającego twardzinę. Następnie traktowali połowę myszy VCE-004.8 i zaobserwowali, że lek zmniejszył zwłóknienie i zapobiegał stanom zapalnym skóry.

Źródło, po przetłumaczeniu https://sclerodermanews.com/2016/03/24/ ... model/?amp
Rafalski
 
Posty: 4
Dołączył(a): Cz cze 07, 2018 15:01

Re: Nowe leki W TU

Postprzez Rafalski » Wt lip 03, 2018 13:52

Europejska Agencja Leków przyznała osierocone oznaczenie leku głównemu produktowi Emerald Pharmaceuticals na bazie konopi indyjskich do leczenia sklerodermy układowej .

EHP-101 pochodzi od kannabidiolu, substancji chemicznej występującej w konopiach indyjskich. Terapia aktywuje receptory powierzchni komórkowej PPARγ i CB2, które z kolei aktywują szlaki sygnalizacji komórkowej, które mogą pomóc ludziom z blizną tkankami, stwardnieniem rozsianym i innymi chorobami. Sygnały zapobiegają zapaleniu komórek nerwowych, pogorszeniu powłoki mielinowej, która chroni komórki nerwowe i blizny tkankowej lub zwłóknieniu.

Europejscy regulatorzy przyznają status leku sierocego obiecującym metodom leczenia rzadkich chorób. Oznaczenie zapewnia firmom wiele zachęt do dalszego rozwoju terapii. Obejmują one obniżone opłaty związane z przeglądem regulacyjnym, finansowanie przez Komisję Europejską badań klinicznych i 10-letnią wyłączność rynkową w przypadku zatwierdzenia leku.

Skleroderma układowa jest rzadką i przewlekłą chorobą autoimmunologiczną prowadzącą do zwłóknienia skóry i narządów wewnętrznych. Powoduje to, że tkanka staje się twarda i blizna, co zaburza jej funkcję.

EHP-101 otrzymał status leku sierocego z US Food and Drug Administration w 2017 roku.

Oznaczenie sierocego leku w Europie "w przypadku EHP-101 w przypadku sklerodermy dodaje dodatkowej wartości w połączeniu z niedawnym przyznaniem nam przez Amerykańską Federalną Agencję ds. Leków Orphan Drug Designation", powiedział Jim DeMesa, dyrektor generalny Emerald Pharmaceuticals w komunikacie prasowym . Nowe oznaczenie daje firmie "dodatkową zachętę i możliwość rozwinięcia możliwego rozwiązania dla pacjentów cierpiących na tę straszną chorobę, która nie ma lekarstwa" - powiedział.
Emerald Health planuje rozpocząć badanie kliniczne fazy 1 dotyczące zdolności EHP-101 do leczenia twardziny w 2018 roku. To może doprowadzić do badań fazy 2 w twardzinie i SM w 2019 roku, powiedział.

Firma z San Diego opracowuje oparte na konopiach metody leczenia chorób zapalnych, autoimmunologicznych, metabolicznych, neurodegeneracyjnych i zwłókniających.

Oprócz EHP-101, który zaprojektował dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym i twardziną, rozwija EHP-102 jako leczenie chorób Huntingtona i Parkinsona.

Źródło: https://sclerodermanews.com/2018/02/20/ ... ation/?amp
Rafalski
 
Posty: 4
Dołączył(a): Cz cze 07, 2018 15:01

Re: Nowe leki W TU

Postprzez Rafalski » Pt kwi 12, 2019 10:56

Publikacja Biochemical Pharmacology opisuje unikalny, wielocelowy mechanizm działania EHP-101, który może być korzystny w twardzinie układowej, złożonej chorobie bez aktualnego leczenia

SAN DIEGO, CA, 19 marca 2019 r. (GLOBE NEWSWIRE) - Emerald Pharmaceuticals Inc. (EHP), firma zajmująca się opracowywaniem leków na bazie nauki o kanabinoidach na etapie klinicznym, ogłosiła dziś, że nowo opublikowane dane naukowe potwierdzają potencjał lidera EHP doustnie -dostarczony kandydat na lek, EHP-101, w leczeniu twardziny układowej (SSc), ciężkiej postaci twardziny.

VCE, 004,8, aktywny składnik farmaceutyczny (API), w EHP-101 jest opatentowany syntetyczną pochodną kannabidiolu (CBD), zmodyfikowany, aby zwiększyć aktywację peroksysomów gamma receptora aktywowanego proliferatorami (PPAR-) i receptora kanabinoidowego 2 (CB 2 ) . Receptory te są dobrze udokumentowane w wielu recenzowanych publikacjach odnoszących się do procesów zapalnych i zwłóknieniowych związanych z SSc i innymi chorobami zwłóknieniowymi, autoimmunologicznymi i neurodegeneracyjnymi. Publikacja opisuje korzystne działanie EHP-101 na parametry zapalne i zwłóknieniowe w mysim modelu SSc.

Ponadto opisano unikalny dodatkowy i uzupełniający sposób działania VCE-004.8 na szlak czynnika indukowanego hipoksją (HIF), wykazujący zwiększoną ekspresję czynników związanych z waskulogenezą (tworzenie nowych naczyń krwionośnych), a także zapobieganie uszkodzeniom naczyń indukowane w tym modelu. Te efekty naczyniowe nie były obserwowane w przypadku innego syntetycznego kannabinoidu, kwasu ajulemicznego (Lenabasum), obecnie ocenianego w klinice pod kątem leczenia SSc. Ten dodatkowy mechanizm działania naczyń dla EHP-101 może zatem zapewniać dodatkowe korzyści w porównaniu z innymi związkami, nie tylko zmniejszając stan zapalny i zwłóknienie, ale także zapobiegając uszkodzeniu naczyń związanemu z SSc i przez tworzenie nowych naczyń krwionośnych.

Wyniki te zostały zgłoszone w Biochemical Pharmacology w publikacji zatytułowanej „kanabinoidowych pochodne działające jako podwójny PPARg / CB 2 agonistów jako środki terapeutyczne twardziny układowej.” Współautorzy zawarte starszych naukowców z EHP, jak Jim Demesie, MD, MBA (Chief Dyrektor wykonawczy), Alain Rolland, PharmD, PhD (Chief Development Officer), Giovanni Appendino, PhD (Scientific Advisor) i Eduardo Muñoz, MD, PhD (Chief Scientific Officer).

„Obecnie nie ma zatwierdzonych leków do leczenia twardziny”, powiedział Jim DeMesa, MD, CEO Emerald Pharmaceuticals. „Ta praca naszego zespołu naukowego daje nadzieję pacjentom cierpiącym na tę złożoną, zagrażającą życiu chorobę”.

„Nasze pochodne kannabinoidów wykazały potencjał modyfikacji choroby w oparciu o ich multimodalny mechanizm działania” - powiedział Eduardo Muñoz, MD, PhD, dyrektor naukowy EHP i profesor immunologii na Uniwersytecie w Kordobie. „EHP-101 wykazał zdolność nie tylko do zmniejszenia stanu zapalnego i zapobiegania zwłóknieniu skóry i płuc, ale także do zapobiegania uszkodzeniom naczyń i wywoływania regeneracji naczyń, czego do tej pory nie widzieliśmy w przypadku innych związków.”

Dane z tego badania pokazują, że EHP-101, doustny lipidowy preparat VCE-004.8, zapobiega zwłóknieniu skóry i płuc w mysim modelu SSc bleomycyny (BLM), jednocześnie wykazując znaczący wpływ na waskulogenezę. Podpis farmakotranskryptomiczny EHP-101 w skórze myszy traktowanych BLM (model SSc) wykazał regulację w górę wielu genów związanych z waskulogenezą. Śródbłonkowy CD31 + / CD34+komórki i telocyty, zredukowane u myszy BLM, przywrócono przez traktowanie EHP-101. Ponadto ekspresja niektórych biomarkerów plazmatycznych związanych z indukcją nowych naczyń krwionośnych została wzmocniona dzięki leczeniu EHP-101. W przeciwieństwie do tego, żadnego z tych efektów naczyniowych nie obserwowano dla innego syntetycznego kannabinoidu, kwasu ajulemicznego (Lenabasum), obecnie ocenianego w klinice w leczeniu SSc. Unikalny sposób działania EHP-101 na naczynia przez aktywację szlaku HIF uzupełnia jego aktywacji PPARg i CB 2 , co może być korzystne w leczeniu SSC, złożoną chorobą, bez aktualnych możliwości terapeutycznych. 

O twardzinie układowej i EHP-101

Twardzina układowa (SSc), forma twardziny, jest rzadką i przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, powodującą zwłóknienie skóry i narządów wewnętrznych, w tym małe uszkodzenie naczyń krwionośnych w skórze i wiele innych narządów w organizmie. Tkanki zaangażowanych narządów stają się twarde i włókniste, co powoduje, że działają mniej wydajnie. Podczas gdy objawy SSc różnią się dla każdej osoby, mogą zagrażać życiu, w zależności od tego, które części ciała są dotknięte chorobą i od stopnia choroby.Choroba występuje częściej u dorosłych, przy czym szacuje się, że w USA choruje około 80 000–100 000 osób. Obecnie nie ma zatwierdzonych zabiegów specyficznych dla SSc. Obecne terapie twardziny skóry, które są głównie lekami hamującymi układ odpornościowy, są ograniczone pod względem skuteczności i mogą wykazywać toksyczność.

EHP opracowuje obecnie dwóch kandydatów na leki z portfolio pochodnych kanabinoidów, jednego pochodzącego z CBD dla stwardnienia rozsianego i twardziny (EHP-101) i jednego pochodzącego z kannabigerolu (CBG), EHP-102, choroby Huntingtona i choroby Parkinsona.

EHP-101 jest preparatem doustnym pochodnej aminoquinone do kannabidiolu obdarzonego podwójnego peroksysomów gamma receptora aktywowanego przez proliferatory (PPARg) i typ receptora kanabinoidowego 2 (CB 2 ) Aktywność agonisty. Oba receptory są celami terapeutycznymi dla SSc. EHP-101 jest także ukierunkowany na szlak HIF, rozszerzając uzasadnienie jego rozwoju jako nowego leku SSc. EHP otrzymał oznaczenie leku sierocego dla EHP-101 w twardzinie układowej / stwardnieniu zarówno od FDA, jak i EMA.

EHP prowadzi obecnie badanie fazy I na ludziach z EHP-101 w celu wsparcia jego rozwoju w stwardnieniu rozsianym i twardzinie skóry oraz oczekuje rozpoczęcia badań fazy II do końca 2019 roku

Źródło po przetłumaczeniu https://www.globenewswire.com/news-rele ... -Ajul.html
Rafalski
 
Posty: 4
Dołączył(a): Cz cze 07, 2018 15:01

Re: Nowe leki W TU

Postprzez ibiza13 » Cz maja 09, 2019 09:38

Wyniki leczenia twardziny układowej rytuksymabem – kohortowe badanie prospektywne

U chorych z twardziną układową rokowanie jest poważne, natomiast metody leczenia tej choroby pozostają nadal ograniczone. Z uwagi na złożony i zmienny obraz kliniczny dowody na skuteczność stosowanych metod terapii są skąpe, a prowadzenia badań klinicznych stanowi duże wyzwanie w aspekcie doboru grup i metod oceny aktywności choroby.

EUSTAR (organizacja utworzona na rzecz wspierania badań nad twardziną układową) prowadzi wieloośrodkowy rejestr chorych tworzony przez lekarzy specjalistów na całym świecie. Z bazy danych obejmującej 14 239 pacjentów z twardziną układową wyłoniono 254 leczonych rytuksymabem w 37 ośrodkach. Doświadczenie związane ze stosowanie rytuksymabu (RTX) w innych jednostkach chorobowych, jego dobry profil bezpieczeństwa stanowi zachętę do stosowania leku w mniej oczywistych sytuacjach klinicznych. Głównymi wskazaniami do włączenia leczenia u chorych z twardziną układową było zajęcie płuc 146/254, nasilenie zmian skórnych 81/254 oraz objawy ze strony układu mięśniowo-szkieletowego 108/254.
Wyniki stosowania RTX w twardzinie układowej oceniono na podstawie statystycznej analizy w odniesieniu do grupy kontrolnej specjalnie dobranej z bazy EUSTAR. Wykazano istotną poprawę zmian skórnych w grupie leczonej RTX względem grupy kontrolnej. Nie odnotowano istotnych różnic parametrów związanych z zajęciem płuc (FVC, DLCO) między grupą badaną i kontrolna, również odsetek chorych z progresją zmian śródmiąższowych płuc był podobny w obu grupach. Jednakże odnotowano trend uzyskania lepszych wyników u chorych z wczesną postacią choroby i wyjściowym FVC<80% (brak istotności statystycznej). U 37 chorych, u których równolegle stosowano leczenie RTX oraz mykofenolanem mofetylu uzyskano poprawę zmian płucnych względem grupy kontrolnej oraz grupy leczonej RTX w monoterapii. Dodatkowo u 29% chorych z leczeniem skojarzonym (RTX+MMF) odnotowano wzrost FVC >10%.

U chorych leczonych RTX stosowane były mniejsze dawki glikokortykosteroidów lub zupełnie je odstawiano. Ma to duże znaczenie z uwagi na ryzyko kryzy nerkowej oraz powikłań sercowo-naczyniowych. Profil bezpieczeństwa stosowania RTX u chorych z twardziną układową był dobry.

W prezentowanym badaniu rytuksymab wykazał skuteczność w leczeniu zmian skórnych, ale nie w zakresie płuc. Należy podkreślić, że w wielu badaniach w twardzinie układowej ocena skóry to podstawowy parametr przebiegu choroby. Nasienie zmian skórnych koreluje z czasem przeżycia oraz nasileniem zmian narządowych.

Obecnie oczekuje się na wyniki randomizowanego badania klinicznego z zastosowaniem RTX u pacjentów z twardziną układową.

Źródło: http://www.termedia.pl Outcomes of patients with systemic sclerosis treated with rituximab in contemporary practice: a prospective cohort study. Ann Rheum Dis. 2019 Apr 9 Autor: Alicja Kostecka |Data: 08.05.2019
"Życie jest albo wielką przygodą, albo niczym." - Helen Keller
W pracy robię TO, a w domu TO

Obrazek
Avatar użytkownika
ibiza13
Administrator
Administrator
 
Posty: 2226
Dołączył(a): N lip 25, 2010 09:06
Lokalizacja: Słupsk/Szczecin

Re: Nowe leki W TU

Postprzez Rafalski » Pt lut 14, 2020 23:20

Lenabasum / Anabasum ( kwas ajulemiczny). Nowy lek na Twardzinę Układową już w trzeciej fazie testów.

Lenabasum (wcześniej znany jako anabasum) to doustny lek opracowany przez Corbus Pharmaceuticals w celu leczenia twardziny układowej i innych chorób charakteryzujących się przewlekłym stanem zapalnym i zwłóknieniem (lub bliznowaceniem). Jest on uważany za „pierwszym w swoim rodzaju” leczenie , ponieważ skierowany jest system sygnalizacyjny, że komórki wykorzystują Aby rozwiązać lub wyłączyć stan zapalny bez  tłumienia układu odpornościowego jako całości.

Jak działa Lenabasum:
Twardzina układowa jest chorobą autoimmunologiczną obejmującą przewlekłe zapalenie. Podstawowa przyczyna choroby nie jest znana, ale uważa się, że rozwija się, gdy organizm nie jest w stanie odpowiednio zatrzymać reakcji zapalnej. Takie przewlekłe zapalenie prowadzi do zwłóknienia lub tworzenia nadmiernej tkanki łącznej, która jest charakterystyczna dla twardziny skóry.

Lenabasum jest tak zwanym syntetycznym  lekiem naśladującym endokannabinoid, który działa poprzez system sygnalizacyjny, którego komórki używają do wyłączania odpowiedzi zapalnej, gdy nie jest to już konieczne. Podczas stanu zapalnego aktywowane komórki odpornościowe zaczynają wytwarzać dodatkowe receptory kannabinoidowe na swojej powierzchni. Receptory te są aktywowane przez endokannabinoid, rodzaj neuroprzekaźnika, który sygnalizuje komórkom, że nadszedł czas, aby wyłączyć odpowiedź zapalną.Receptory kannabinoidowe zasadniczo służą jako anteny komórkowe, czekając na sygnał „całkowicie czysty”.

Kiedy cząsteczka endokannabinoidowa wiąże się z receptorem kannabinoidowym i aktywuje go, następuje kaskada zdarzeń, która prowadzi do ustąpienia (lub zatrzymania) odpowiedzi zapalnej, która jest nadaktywna w twardzinie skóry. Lenabasum ma naśladować działanie endokannabinoidów w organizmie, wiążąc się z receptorem kannabinoidowym i inicjując ustąpienie reakcji zapalnej.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nie zatwierdziła jeszcze żadnych leków przeznaczonych specjalnie do leczenia twardziny układowej. Te, które tłumią układ odpornościowy, takie jak kortykosteroidy imetotreksat , są często stosowane w leczeniu pacjentów z ciężkimi objawami twardziny skóry. Ale tłumiąc układ odpornościowy jako całość, leki te mogą narazić pacjentów na infekcję.
Źródło: https://sclerodermanews.com/lenabasum/

Lenabasum jest racjonalnie zaprojektowaną, doustną, małą cząsteczką, która selektywnie wiąże się jako agonista z receptorem kannabinoidowym typu 2 (CB2). CB2 jest preferencyjnie wyrażany na aktywowanych komórkach odpornościowych, fibroblastach, komórkach mięśniowych i komórkach śródbłonka. W dotychczasowych badaniach zarówno na zwierzętach, jak i na ludziach, lenabasum indukuje produkcję wyspecjalizowanych mediatorów lipidowych („SPM”), które aktywują endogenne szlaki, które eliminują stany zapalne i przyspieszają usuwanie bakterii bez immunosupresji. Lenabasum ma również bezpośredni wpływ na fibroblasty, ograniczając wytwarzanie fibrogenicznych czynników wzrostu i pozakomórkowej tkanki łącznej, która prowadzi do zwłóknienia tkanki (bliznowacenie). Dane z modeli zwierzęcych i badań klinicznych na ludziach pokazują, że lenabasum zmniejsza ekspresję genów i białek biorących udział w zapaleniu i zwłóknieniu (dane w aktach). Lenabasum wykazuje aktywność w zwierzęcych modelach zapalenia skóry i płuc oraz zwłóknienia w stwardnieniu układowym (SSc) (dane w aktach). Lenabasum jest również aktywny w zwierzęcych modelach infekcji i zapalenia płuc w mukowiscydozie i zapaleniu stawów i bliznach w reumatoidalnym zapaleniu stawów. Dotychczas Lenabasum wykazał korzystne profile bezpieczeństwa i tolerancji w badaniach klinicznych...

https://en.m.wikipedia.org/wiki/Ajulemic_acid

Strona źródłowa po przetłumaczeniu: https://www.corbuspharma.com/our-science/lenabasum
Rafalski
 
Posty: 4
Dołączył(a): Cz cze 07, 2018 15:01

Re: Nowe leki W TU

Postprzez ibiza13 » Pt paź 02, 2020 08:51

Romilkimab w leczeniu rozsianej, skórnej twardziny układowej

Romilkimab to przeciwciało monoklonalne, które neutralizuje interleukiny 4 i 3, biorące udział w procesie zapalnym w twardzinie układowej. Na łamach Annals of Rheumatic Diseases ukazały się wyniki badania klinicznego 2 fazy w którym zastosowano to przeciwciało u pacjentów z rozsianą skórną twardziną układową.
Do badania zakwalifikowano dorosłych pacjentów z rozsianą skórną twardziną układową. Pacjentów randomizowano do romilkimabu w dawce 200 mg podawane podskórnie raz w tygodniu lub placebo. Czas leczenia trwał 24 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana w zmodyfikowanej punktacji skórnej Rodnana.

Ostatecznie do grupy interwencyjnej zostało z randomizowanych 48 osób, a do grupy placebo 49. Po 24 tygodniach większą poprawę w zakresie punktacji Rodnana zaobserwowano w grupie interwencyjnej w porównaniu z placebo (p=0,03). W trakcie badania umarło dwóch pacjentów (po jednym w grupie interwencyjnej i grupie kontrolnej), jednak zgony nie były związane z zastosowanym leczeniem. Nie odnotowano również niekorzystnych działań na układ sercowo-naczyniowy po podaniu romilkimabu.

Romilkimab wykazuje istotną skuteczność w leczeniu skórnej, rozsianej twardziny układowej.

Źródło: Annals of Rheumatic Diseases, http://www.termedia.pl
Autor: Justyna Daniliszyn Opracowanie: lek. med. Mikołaj Kamiński |Data: 01.10.202
0
"Życie jest albo wielką przygodą, albo niczym." - Helen Keller
W pracy robię TO, a w domu TO

Obrazek
Avatar użytkownika
ibiza13
Administrator
Administrator
 
Posty: 2226
Dołączył(a): N lip 25, 2010 09:06
Lokalizacja: Słupsk/Szczecin

Postprzez » Pt paź 02, 2020 08:51

 

Poprzednia strona

Powrót do Leczenie Sclerodermii

Kto przegląda forum

Użytkownicy przeglądający ten dział: Brak zidentyfikowanych użytkowników i 1 gość

cron